昔日近70万一针的诺西那生钠注射液纳入医保 “天价药”在临沂打出第一针

“天天盼着这个药能进医保，救孩子的命，终于盼来了。”1月12日上午11时，两名脊髓性肌萎缩症患儿在临沂市人民医院顺利注射治疗药物——诺西那生钠，这是昔日近70万元一针的“天价药”诺西那生钠注射液进入医保目录后，临沂市首次使用该药。

　　脊髓性肌萎缩症（简称SMA），是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓前角及脊髓运动神经元变性为特征，导致肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩。根据起病年龄、运动里程碑及病区进展程度，可分为0~Ⅳ型。

　　作为全球首个治疗SMA的药物，2019年，诺西那生钠注射液被批准在中国上市，上市之初定价为69.97万元。“天价”救命药，对患者来说是这么近，又那么远。

　　2021年11月，在国家医保目录药品谈判现场，经过8轮“灵魂谈判”后，谈判代表最终将诺西那生钠注射液价格“杀”到3.3万元每针；2021年12月，国家医保局公布了74种新药进入医保名录，“天价救命药”诺西那生钠注射液列入其中；2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。

　　“作为临沂市唯一一家罕见病定点救治医院，国家67种谈判药品纳入新医保目录的政策出台后，面对诺西那生钠注射液供应紧张的情况，医院开通绿色采购通道，积极协调药品厂家确保药品供应，提前完成了备药任务。”临沂市人民医院社会保险部主任刘明星说，同时，医院临床积极开展患儿治疗工作，成立脊髓性肌萎缩症多学科协作治疗小组，保证患儿的精准治疗。

　　1月10日，两名患儿入住临沂市人民医院儿内科一病区，一名患儿为SMAⅠ型，另一名患儿为SMAⅡ型。“入院时，两名患儿均出现肢体无力、肌肉萎缩等症状，并且基因检查确诊为SMA。”临沂市人民医院儿内科一病区主任邱世彦说，入院后，医生对患儿完善了用药前检查，经过多学科会诊，确定符合注射标准。

　　“准备腰椎穿刺。”1月12日上午10点45分，在临沂市人民医院儿内科一病区，第一名患儿被抱进治疗室，3岁半的患儿在医护人员的帮助下侧卧在床上，头膝卧位，露出腰椎间隙，由主治医师进行腰椎穿刺术。另一边，护士拿着药品，待腰椎穿刺成功后，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从药瓶中抽出来，只待主治医师送药的信息下达，第一时间递上药品。腰椎穿刺定位在蛛网膜下腔，主治医师留取和药物等量的脑脊液后，缓缓将诺西那生钠注射液注入患儿体内，10点55分，此次治疗完成。上午11点17分，第二名患儿顺利注射完成。

　　“首剂药物鞘注治疗已经顺利完成，下一步需要对这两名患儿进行康复治疗、呼吸功能管理、脊柱管理等全生命周期的治疗管理。”邱世彦说，目前，临沂市已有23名脊髓性肌萎缩症的患儿家长与临沂市人民医院取得联系，准备进行基因修正治疗，医院方面也将逐步开展相关工作。

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　　临沂市医疗保障局：经过基本医保、大病保险等制度的综合保障

　　患者自费一支负担从70万降到1.5万左右

　　诺西那生钠注射液经降价进入医保目录后，临沂市医疗保障局第一时间对我市患者进行了排查，在确定患者的用药需求后，经过与药企、定点医疗机构多次沟通，最终确保患者能够第一时间得到药物救治。

　　根据医保报销政策，一支3.3万元的诺西那生钠注射液经过居民基本医保、大病保险报销后，患者家庭自费部分仅有1万多。如果患儿家庭再经过医疗救助、“临沂保”等多重制度保障，更是会大幅减轻家庭经济负担。

　　“临沂市医疗保障局高度重视谈判药品的落地，及时督促临沂市人民医院于2021年12月31日将诺西那生钠这种特殊药品配备到位。”临沂市医疗保障局党组成员、副局长王世开说，这次市人民医院对两名患儿进行首针注射治疗，经过基本医保、大病保险等制度的综合保障之后，患者的个人负担由以前需要自费70万一支，现在降到了负担1.5万左右，大大减轻了患儿家庭的经济负担。

　　更加完善的医疗保障制度正悄然点亮一个个家庭的希望，王世开表示，解决罕见病不仅仅是医疗问题，也是一个社会问题。当前，临沂市医疗保障局正积极破解难题，以基本医疗保障为根本，以医疗救助为托底，加之补充医疗、商业健康保险、慈善捐助等，共同织起群体的医疗保障制度建设网，提升参保群众的参保积极性和满意度，让群众有了更多的幸福感和获得感。

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　　救命第一针是孩子最好的周岁生日礼物

　　1月12日是小静（化名）的周岁生日，没有鲜花、蛋糕。病房内，小静躺在病床上，在妈妈的安抚下，不时咿咿呀呀与人对话。在这个特殊的日子里，小静和她的父母在等待一份能“救命”的生日礼物——第一针诺西那生钠注射液。

　　“孩子6个月大时不会翻身抬头，抬腿也很无力，我们就带着她去医院诊治。”小静的妈妈说，辗转临沂、济南、北京多地后，2021年11月确诊为SMAⅠ型。

　　如果不及时用药，小静的生命将走上倒计时……

　　罕见病、天价特效药，对小静来说她是不幸的；诺西那生钠注射液这个救命药降价、纳入医保，给了小静生的希望。

　　12日上午，小静顺利完成了第一针诺西那生钠的注射。在注射过程中，小静的哭声震天响，就像新生时一样。

　　“这个药几十万一针时，对于我们来说给孩子治疗是不可能的事情。现在国家纳入医保了，就想着砸锅卖铁也要给孩子一个生的希望。”小静的妈妈说，这对小静来说是最好的生日礼物。

　　患儿妈妈：“我们这个小群体没有被放弃！”

　　“孩子确诊SMA后，天天盼着这个药能进医保，如今，我们的孩子真的有救了。”小艺（化名）的妈妈说。

　　来自郯城县的小艺，今年三岁半。一岁时，出现四肢无力，四肢肌肉萎缩症状，确诊为SMAⅡ型患儿。单看外表，这个表情灵动，见到陌生人藏到妈妈怀里的小姑娘，看不出与常人有何不同。

　　“一开始没觉得孩子有什么问题，一岁时不会站还以为是孩子懒，后来一直站不起来才意识到不对劲。”小艺的妈妈说，确诊后，家人也想给孩子治疗，但是“天价”药品让这个农村家庭望而却步。

　　小艺的爸爸在工厂上班，每月计件算钱，为了多赚钱，天天熬夜加班。“已经拼命在赚钱了，还是凑不齐药费。这两年，就盼着这个药能纳入医保。”小艺的妈妈说，他们终于等来了这个好消息，得知诺西那生钠注射液被纳入医保后，病友群里的家长高兴坏了。

　　尽管用药后的康复治疗、呼吸道消化道监控等方面都需要严格的看护，尽管需要终生用药才可确保治疗效果，但是对于小艺来说，顺利注射第一针是一个好的开始。

（来源：琅琊新闻网）